MALATTIE RARE
PERCHE'?
Contro il disinteresse della case farmaceutiche
Per i malati e le loro famiglie
Per i bambini e per il loro futuro
Per dare speranza a chi non ne ha più
Mission
Incentivare la ricerca offrendo sostegno e aiuto economico ai giovani ricercatori perché non debbano interrompere i loro sogni
Vision
Vogliamo un mondo dove il diritto alla salute non debba essere condizionato dagli interessi economici
VINCITORI 2025
1° PREMIO (2500,00€):
DOTT.SSA SIMONI CHIARA (Università Vita - San Raffaele) con la tesi: “Assessement of the best strategy and timeframe for in vivo gene editing for metabolic diseases”
2° PREMIO (2000,00€):
DOTT.SSA BENEDETTI MARIA CRISTINA (Università Sapienza di Roma) con la tesi: “Development of human iPSC – based in vitro systems for modelling GNAO1 disesase and drug testing”
3° PREMIO a pari merito (1500,00€):
DOTT.SSA ALLUSHI SARA (Università Sapienza di Roma) con la tesi: "The study of CFTR and FOXI1 gene expression, respiratory epithelium differentiation and Cystic Fibrosis precision therapy by a patient-specific cellular model”
DOTT.SSA LANCINI ALESSIA (Università di Padova) con la tesi: “Studio clinico retrospettivo sull’efficacia di Kaftrio in association a Kalydeco ad uso off-label in pazienti affetti da fibrosi cistica con mutazione N1303K”
DOTT.SSA LOCCI SARA (Università di Siena) con la tesi: “Serum neuronal, glial, and mitochondrial markers in autosomal dominant optic atrophy and Leber’s hereditary optic neuropathy”